開啟主選單
求真百科
搜尋
檢視 孤兒藥 的原始碼
←
孤兒藥
由於下列原因,您沒有權限進行 編輯此頁面 的動作:
您請求的操作只有這個群組的使用者能使用:
用戶
您可以檢視並複製此頁面的原始碼。
[[File:孤兒藥.jpg|230px|thumb|有框|右|孤兒藥。[https://tibia.org.tw/?ts-portfolio=%E4%BB%A5%E4%BA%BA%E7%82%BA%E6%9C%AC%E7%9A%84%E7%BD%95%E8%A6%8B%E7%96%BE%E7%97%85%E5%AD%A4%E5%85%92%E8%97%A5-2021%E5%B9%B4fda%E6%96%B0%E8%97%A5%E6%A0%B8%E5%8F%AF%E5%9B%9E%E9%A1%A7 原圖鏈接]]] '''孤兒藥'''(Orphan drug)即[[罕見疾病]]用[[藥]],是歐美等先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格,是為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物,如[[美國]]FDA規定,每年發病病患人數不足20萬(各國規定不盡相同)且未有主流用藥的困難疾病,即可申請孤兒藥資格認定。 ==罕病用藥== 孤兒藥是一種藥品,用於治療罕見疾病,受到治療的病症被稱為孤兒疾病。由於罕病患者不多,許多國家的公共政策問題把某些疾病,以及治療這些疾病的藥品歸類為「孤兒型」,就[[醫學]]研究所需龐大經濟資源的本質,若是沒政府的協助,這些藥品就沒有機會產生原本可能無法實現的突破,因此廠商生產這類藥品,需要政府出面協助廠商才可能獲利。 罕見疾病是盛行率低且相當少見的疾病,[[美國]]將境內罹患人數少於20萬的疾病定義為罕見疾病,[[台灣]]則把疾病盛行率小於萬分之一當做罕見疾病的認定標準。依據衛生福利部國民健康署長久以來蒐集到的通報個案,推估台灣2021年約有1萬8千多名罕見疾病患者。 == 定義 == 根據美國食品藥品監督管理局(FDA),孤兒藥被定義為「用於治療、預防、或診斷罕見疾病或症狀的藥品,而受到這類特定疾病或症狀影響的美國人少於200,000人」(約相當每10,000人中大約有6例)「或是符合法案中成本回收規定的藥品。」 在歐盟,[[歐洲]]藥品管理局(EMA)的定義是,如果藥品是用於診斷、預防、或治療危及[[生命]],或是慢性且會導致身體嚴重衰弱的疾病,影響所及在每10,000人中最多5人,這種藥品即為「孤兒藥」。 ==鼓勵政策== ===歐美政府補助新藥開發=== 若少了利潤動機,藥廠少有願意把預算和人員分配到這類的研究之上。所以美國和[[歐盟]]為鼓勵藥品開發,讓孤兒藥較易取得上市許可,還有額外提供經濟激勵措施,例如市場獨占期間得以延長,讓藥廠擁有較長的獨家銷售這種藥品的權利。產品獲取孤兒藥資格,大多可享有快速通關的審查資格,未來上市後也可能享有自由定價、獨占市場等優惠條件。 [[美國]]FDA轄下的藥物評價和研究中心 (CDER)表示,從2010年到 2020年批准的431個新藥中,就有多達190個可用來治療罕見病患者,占所有新藥的44%,再加上2021年的52%,不難看出這個趨勢。CDER指出,2020年他們在新藥辦公室 (OND) 內部重組罕見疾病和醫學遺傳學部,創建了一個新的 OND 罕見疾病中心,協調 OND 的罕見疾病政策和計劃職能,比如制定指南、教育培訓,以及與 FDA內部和外部的多個利益相關團體合作,促進、支持和加速藥物和生物製品的開發,就是要造福更多的罕見疾病患者。<ref>[https://tibia.org.tw/?ts-portfolio=%E4%BB%A5%E4%BA%BA%E7%82%BA%E6%9C%AC%E7%9A%84%E7%BD%95%E8%A6%8B%E7%96%BE%E7%97%85%E5%AD%A4%E5%85%92%E8%97%A5-2021%E5%B9%B4fda%E6%96%B0%E8%97%A5%E6%A0%B8%E5%8F%AF%E5%9B%9E%E9%A1%A7 以人為本的罕見疾病孤兒藥 2021年FDA新藥核可回顧]台灣生醫創新學會</ref> ==台廠現況== ===孤兒藥有商機台廠得利=== 罕見疾病診斷確診平均時長5~7年,目前已知7,000多種罕見疾病,影響全球約3.5億人,但只有約200種疾病具有批准之治療方法,罕病產業現階段仍為一片藍海。台灣罕藥開發公司也迅速成長,對台灣而言,新藥開發資源有限,因法規與行政流程的優惠,孤兒藥也成為台灣新藥開發重要策略選項之一。 台灣於2000年公布實行罕藥法,為繼美國、[[日本]]、[[澳洲]]與歐盟之後,第五個以公權力保障罕見疾病醫療的國家,結合「罕病防治」與「罕藥法」的立法內容,更有望加速罕病新藥開發的成長。而台灣對罕見疾病的定義為患病數在萬分之一以下。美國食品藥物管理局(FDA)所核定的孤兒藥資格,台廠目前包括國鼎、藥華藥、中裕、心悅、台微體、智擎等旗下藥物,均符合該資格,兩年內可望有產品問世。 === 20家孤兒藥廠尖兵 === 目前,[[台灣]]孤兒藥產業,有超過20家藥廠公司透過美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥的快速通關方式發展。至今已有中橡、智擎、中裕,3家藥廠開發的3款孤兒藥取得藥證上市。另外包括:藥華藥、仁新醫藥、安成生技、生華科、台微體、浩鼎、北極星藥業、國鼎、杏國、懷特、心悅生醫、亞獅康、景凱、共信等14家藥廠旗下藥物,獲得美國孤兒藥資格認定(ODD)。其中仁新醫藥、安成生技、生華科,同時也取得罕見兒科疾病認定(RPD),有望加速產品問世。<ref>[https://news.gbimonthly.com/tw/article/show.php?num=37450 台灣20家孤兒藥廠類股新尖兵 瞄準罕藥藍海]環球生技</ref> === 多項走入臨床後期 === 台灣目前除了3款已上市的孤兒藥品外,雖大部分孤兒新藥雖處開發階段,但也有4項走入臨床後期,包括杏國[[胰臟癌]]新藥SB05、北極星藥業[[肝癌]][[細胞]]新藥ADI-PEG 20、以及心悅生醫旗下難治型思覺失調症之合併療法SND-12也於今年3月獲台灣衛福部許可,核准進行2b/3期人體臨床試驗;另外藥華藥雖陸續取得[[歐盟]]、台灣、[[以色列]]、[[瑞士]]等地藥證,但目前仍在等待美國FDA查廠。 不只如此,多家具潛力的新藥公司,也進入臨床2期階段,包括:仁新醫藥期開發的乾性黃斑部病變及斯特格病變的口服新藥LBS-008,目前已取得澳洲藥物管理局(TGA)、台灣食藥署獲准,針對斯特格病變[[青少年]]病患進行臨床1b/2期試驗等。據《Global Market Insights》統計,罕見疾病治療市場規模在2019年超過1,443億美元,未來五年會因全球罕見疾病病例數增加、政府有利政策、更多的新藥研發與上市,使年複合成長率(CAGR)從2020年到2026年,增長12.2%至3,171億美元。 ==發展前景== ===國鼎、藥華藥、台微體、中裕、心悅等廠商=== 其中,國鼎生技旗下抗胰臟癌適應症產品Antroquinonol,近期獲得美國FDA的孤兒藥資格,該產品是[[國鼎生技]]於2005年開發出來的化學新藥,主要應用在抗非小細胞肺癌適應症方面,目前已經進入臨床二期,而抗胰臟癌適應症獲得孤兒藥認證後,將縮短該適應症臨床試驗的時程。<ref>[http://www.tfrd.org.tw/tfrd/library_d/content/id/1476 財團法人罕見疾病基金會]孤兒藥市場 台廠有利基</ref>在此之前,另有藥華藥、台微體、中裕、心悅等公司產品,除了均先後獲得[[美國]]FDA孤兒藥認證,產品也均進入臨床試驗,成果豐碩。其中,台微體肝癌新藥LIPOTECAN,目前在兩岸均已進入臨床二期試驗。 ===心悅、藥華藥、與中裕抗愛滋病用藥=== 因孤兒藥資格而受惠的廠家莫過於中裕、藥華藥,中裕的抗愛滋病用藥TMB-355靜脈注射產品,已經早完成臨床二期試驗,可能因此一資格而獲得快速通關。該公司執行長張念原及其團隊將於3月上旬與美國FDA協商,是否需繼續進行第三期臨床試驗或補做小規模臨床,屆時即可分曉。 除了孤兒藥資格之外,心悅生醫與中裕近期也都獲得美國FDA的突破性療法(breakthrough therapy)資格,據了解,獲得「突破性療法」資格的產品必須符合「重大疾病、顯著療效」等兩大條件,擁有該資格的產品在全球僅約60個,新藥則更少約15個,未來美國FDA將主動介入輔導產品儘速上市。 [[File:Silmitasertib(CX-4945).jpg|230px|thumb|有框|右|[https://www.cna.com.tw/news/afe/202112160320.aspx 生華科開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)獲美國食品藥物管理局(FDA)正式授與治療髓母細胞瘤適應症的孤兒藥資格認定,未來將享有7年的美國市場專賣獨占權。(圖取自生華科網頁)]]] ==超罕藥醫訊== === 生華科新藥享美專賣獨佔權 === 生華科開發中新藥獲美國食品藥物管理局(FDA)正式授與治療髓母細胞瘤適應症的孤兒藥資格認定,未來將享有7年的美國市場專賣獨占權。Silmitasertib已陸續獲得美國FDA授與治療髓母細胞瘤的快速審查資格認定及罕見兒科疾病認定。生華科指出,這些特殊資格認定都將有利加速Silmitasertib的開發和上市後的獨賣優勢,讓髓母細胞瘤患者能早日使用到這項新穎藥物。 === 治療超級罕病髓母細胞瘤 === 生華科表示,髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科疾病,每年新增確診病患中6成為兒童,髓母細胞瘤是一種惡性兒童腦瘤,相當具侵略性,需給予高度侵入性的治療方式,手術切除腫瘤後,再以放射線治療腦部和脊髓,接著就是多種化療藥物治療,臨床上常見病人幾個月就會產生抗藥性,如果幸運獲得控制,通常也會留下多重的後遺症。 === 有效抑制癌細胞的複製生長 === Silmitasertib具雙重抗癌機制,除了透過抑制人類蛋白激酶CK2,阻斷癌細胞DNA修復造成癌細胞凋亡,另外藉由調控CK2,關閉下游Hedgehog(Hh)信號傳導路徑,進一步抑制癌細胞的複製生長。生華科團隊期待在由美國兒童腦瘤聯盟(PBTC)負責執行,並獲得美國國衛院旗下CTEP全額贊助300萬美元(約新台幣8342萬元)經費的臨床試驗中,除了能救治進入臨床的髓母細胞瘤病人,Silmitasertib能早日開發成功,造福目前無有效治療藥物的癌症患者。<ref>[https://www.cna.com.tw/news/afe/202112160320.aspx -生華科腦瘤新藥獲美國孤兒藥資格 可享7年獨占權]產經新聞/中央通訊社</ref> ==參考資料== {{reflist}} [[Category:400 應用科學總論]] [[Category:410 醫藥總論]] [[Category:415 西醫學]] [[Category:418 藥學;藥理學;治療學]]
此頁面使用了以下模板:
Template:Main other
(
檢視原始碼
)
Template:Reflist
(
檢視原始碼
)
模块:Check for unknown parameters
(
檢視原始碼
)
返回「
孤兒藥
」頁面