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[[File:基因治療.jpg | thumb | 400px | 基因治療 <br> [https://kknews.cc/health/kyrvbxp.html 原圖鏈接] ]]{{medical}}'''基因治療'''，把一個新的[[基因]]放到病人的細胞中，藉此替換缺失或功能異常的基因。研究人員一般是利用病毒來攜帶這些遺傳物質進入[[細胞]]，因為病毒就是演化成做這件事的，將自己的基因插入宿主的基因組中。<ref name=“sa">{{cite web |url=https://sa.ylib.com/MagArticle.aspx?Unit=columns&id=1250 | title= 基因治療如何發揮作用？ | language=zh | date= | publisher=科學人雜誌 | author= | accessdate= }}</ref>   廣義的基因治療包括所有糾正、修復DNA缺陷的方法，從而達到疾病治療的目的。<ref name=“kk">{{cite web |url=https://kknews.cc/health/kyrvbxp.html | title= 2018基因治療行業深度報告：從癌症到罕見遺傳病 | language=zh | date=2018-12-22 | publisher=每日頭條 | author= | accessdate= }}</ref>

基因療法在1990年第一次進行人體測試。醫生可以採取體內或者體外治療，前者是直接將攜帶基因的病毒注射到受損細胞所在區域，這個方法對於治療[[帕金森症]]之類的疾病比較有效，因為只有大腦的一部份是作用目標。<ref name=“sa"/> 90年代，科學家們已開始這樣的嘗試。上世紀90年代，四歲的阿香提患有重症聯合免疫缺陷病（SCID），這是一種因為腺苷脫氨酶的基因缺陷導致的免疫系統幾乎崩潰的罕見遺傳病。美國的安德森醫生和其他合作者，從阿香提體內提取白細胞，將正常的腺苷脫氨酶導入這些細胞，然後把基因改造後的白細胞重新輸入病人體內，手術後的阿香提體內生產出了正常的腺苷脫氨酶。 阿香提的成功案例點燃了人們對於基因治療的熱情，之後多個國家多個科學家迅速投入到基因治療的浪潮之中，很多人認為基因治療的時代已經來臨，一直到1999年，18歲的傑西在一項基因治療臨床試驗中因為病毒載體引起的劇烈免疫反應不幸去世，給科學家們敲響了警鐘，讓人們重新審視基因治療這項技術。 在此之後，基因治療又出現了幾例臨床試驗的失敗，這些失敗讓基因治療陷入了低潮期。一直到最近幾年病毒載體安全性和有效性的不斷改進，基因編輯技術的興起等，基因治療熱度漸升。 2017年，更是被認為是基因治療的突破之年，在這一年，兩款CAR-T產品問世，同時來自Spark公司的具有跨時代意義的眼部罕見病基因治療產品Luxturna獲批在美國上市。<ref name=“kk"/>