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| 圖像 = [[File:基因编辑.jpg|缩略图|居中|[http://www.mianfeiwendang.com/pic/c638f2e47608b1ea18f12654/27-810-jpg_6-1080-0-0-1080.jpg 原图链接]]]}}

[[基因编辑]]（gene editing），又称基因组编辑（genome edting）或[[基因组工程]]（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修饰。基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称“[[分子剪刀]]”，在基因组中特定位置产生位点[[特异性双链断裂]]（DSB），诱导生物体通过非同源末端连接（NHEJ）或同源重组（HR）来修复DSB，因为这个修复过程容易出错，从而导致靶向突变。

基因编辑（gene editing），又称基因组编辑（genome edting）或基因组工程（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术或过程。

基因编辑以其能够高效率地进行定点基因组编辑， 在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。

基因编辑的关键是在基因组内特定位点创建DSB。常用的[[限制酶]]在切割DNA方面是有效的，但它们通常在多个位点进行识别和切割，特异性较差。为了克服这一问题并创建特定位点的DSB，人们对四种不同类型的核酸酶进行了生物工程改造。它们分别是[[巨型核酸酶]]（Meganuclease）、[[锌指核酸酶]]（ZFNs），转录激活样效应因子核酸酶（TALEN）和成簇规律间隔短回文重复（CRISPR / Cas9）系统 [1-2] 。ZFN、TALEN和巨型核酸酶被Nature Methods选为2011年度方法。<ref name="Nature Methods">{{cite web |url=https://www.nature.com/articles/nmeth.1852 |title=Method of the Year 2011| accessdate=2019-08-30}}</ref> CRISPR-Cas系统被科学界选为2015年度最佳突破。<ref name="Science">{{cite web |url=https://www.sciencemag.org/news/2015/12/and-science-s-2015-breakthrough-year |title=And Science’s 2015 Breakthrough of the Year is...| accessdate=2019-08-30}}</ref>

===巨型核酸酶===

CRISPR-Cas系统是应用最广泛的基因编辑工具。

在上述几种核酸酶中效率最低的是巨型核酸酶，受到其DNA结合元件和切割元件制约，它在每1,000个[[核苷酸]]中才能识别一个潜在的靶标。开发ZFN克服了巨型核酸酶的局限性，ZFN在每140个核苷酸中可有一个识别位点。但因为DNA结合元件的相互影响，巨型核酸酶和ZFN两种方法的精确度都是不可预测的。因此，需要高度专业知识和冗长且昂贵的验证过程。TALEN是最精确和特异的核酸酶，比前两种方法有更高的效率。因为DNA结合元件由一系列TALE亚基组成，每个亚基具有识别独立于其他亚基的特定DNA核苷酸链的能力，从而产生具有高精度的更高数目的靶位点。生产一个新的TALEN核酸酶大约需要一周时间和几百美元。与TALE核酸酶相比，CRISPR核酸酶的精确度略低。这是由于CRISPR-Cas需要在一端拥有一个特定核苷酸以产生CRISPR修复断裂双链的指导RNA。但CRIPSR-Cas已被证明是最快捷、最便宜的方法，只花费不到两百美元和几天的时间。CRISPR对ZFN和TALEN方法的一个主要优点是可以使用其~80nt CRISPR sgRNA直接定位不同的DNA序列，而ZFN和TALEN方法都需要对定位到每个DNA序列的蛋白质进行构建和测试。<ref name="万方数据">{{cite web |url=http://www.wanfangdata.com.cn/details/detail.do?_type=perio&id=yc201511006 |title=CRISPR/Cas9系统中sgRNA设计与脱靶效应评估| accessdate=2019-08-30}}</ref>

活性核酸酶的脱靶效应可能会在遗传和生物水平上产生潜在的危险。研究发现，ZFNs往往比TALEN方法或CRISPR-Cas具有更多的细胞毒性，而TALEN和CRISPR-Cas的方法往往具有最高的效率和较少的脱靶效应。这些核酸酶中，TALEN方法精确度最高。<ref name="科学网论文">{{cite web |url=http://paper.sciencenet.cn/htmlpaper/201871216514675446767.shtm |title=Genome Biology CRISPR-Cas核酸酶介导的植物基因组编辑脱靶效应评价及应对策略| accessdate=2019-08-30}}</ref>

基因编辑已经开始应用于基础理论研究和生产应用中，这些研究和应用，有助于生命科学的许多领域，从研究植物和动物的基因功能到人类的基因治疗。下面主要介绍基因编辑在动植物上的应用。

===动物基因的靶向修饰===

此外，基因编辑技术还被应用于改良农产品质量，比如改良豆油品质和增加马铃薯的储存潜力。

2019年8月27日，[[美国]]科学家借助基因编辑技术CRISPR-Cas9，制造出了第一种经过基因编辑的爬行动物——一些小型[[白化蜥蜴]]，这是该技术首次用于爬行动物。由于白化病患者经常有视力问题，因此，最新突破有助于研究基因缺失如何影响视网膜发育。<ref name="光明科技">{{cite web |url=http://tech.gmw.cn/2019-08/29/content_33117612.htm |title=基因编辑技术制造出白化蜥蜴| accessdate=2019-08-30}}</ref>

未来的一个重要目标必须是提高核酸酶的安全性和特异性，提高检测脱靶事件的能力，掌握预防方法。ZFNs中使用的锌指很少完全特异，有些还可能引起毒性反应。对ZFN的切割结构域进行修饰可以降低毒性。

CRISPR的简易性和低成本，使得其获得广泛的研究和应用。由于其精确性和效率，CRISPR和TALEN都有望成为大规模生产中的选择。

2018年11月，中国科学家[[贺建奎]]在[[深圳]]宣布，他们团队创造的一对名为[[露露]]和[[娜娜]]的基因编辑婴儿已顺利诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后就能天然抵抗艾滋病。这个世界首例基因编辑婴儿的横空出世，迎来了从科学家群体到普通民众对人类实施基因编辑伦理的正当性甚至事件真实性的普遍质疑。<ref name="网易新闻">{{cite web |url=https://news.163.com/18/1126/21/E1IOJKC60001875P.html |title=媒体评"基因编辑婴儿" 对不起！世界没有做好准备| accessdate=2019-08-30}}</ref>

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[[Category:科学]]