基因治療

基因治療
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基因治療，把一個新的基因放到病人的細胞中，藉此替換缺失或功能異常的基因。研究人員一般是利用病毒來攜帶這些遺傳物質進入細胞，因為病毒就是演化成做這件事的，將自己的基因插入宿主的基因組中。

廣義的基因治療包括所有糾正、修復DNA缺陷的方法，從而達到疾病治療的目的。

目錄

發展歷史

基因療法在1990年第一次進行人體測試。醫生可以採取體內或者體外治療，前者是直接將攜帶基因的病毒注射到受損細胞所在區域，這個方法對於治療帕金森氏症之類的疾病比較有效，因為只有大腦的一部份是作用目標。

90年代，科學家們已開始這樣的嘗試。上世紀90年代，四歲的阿香提患有重症聯合免疫缺陷病（SCID），這是一種因為腺苷脫氨酶的基因缺陷導致的免疫系統幾乎崩潰的罕見遺傳病。美國的安德森醫生和其他合作者，從阿香提體內提取白細胞，將正常的腺苷脫氨酶導入這些細胞，然後把基因改造後的白細胞重新輸入病人體內，手術後的阿香提體內生產出了正常的腺苷脫氨酶。

阿香提的成功案例點燃了人們對於基因治療的熱情，之後多個國家多個科學家迅速投入到基因治療的浪潮之中，很多人認為基因治療的時代已經來臨，一直到1999年，18歲的傑西在一項基因治療臨床試驗中因為病毒載體引起的劇烈免疫反應不幸去世，給科學家們敲響了警鐘，讓人們重新審視基因治療這項技術。

在此之後，基因治療又出現了幾例臨床試驗的失敗，這些失敗讓基因治療陷入了低潮期。一直到最近幾年病毒載體安全性和有效性的不斷改進，基因編輯技術的興起等，基因治療熱度漸升。

2017年，更是被認為是基因治療的突破之年，在這一年，兩款CAR-T產品問世，同時來自Spark公司的具有跨時代意義的眼部罕見病基因治療產品Luxturna獲批在美國上市。

早期的體內基因治療是利用腺病毒（一般感冒病毒的變種），但是它會啟動身體的免疫反應。現今的研究人員則使用不會導致人類疾病的「腺相關病毒」。

在體外治療中，研究人員會抽取病人的血液或者骨髓，分離出未成熟的細胞，接著將基因送入這些細胞，再重新注射到病人的血液中。這些細胞會移動到骨髓，在那邊成熟並大量增殖，最終替換掉那些受損的細胞。研究人員希望可以找到替換病人所有骨髓或整體血液系統的方法，這可用於治療鎌狀細胞貧血症，這個病會導致紅血球變成新月狀，阻礙了血液的流動。

體外基因治療已經用來處理重症聯合免疫缺陷（SCID）病患（又稱為氣泡寶寶）。SCID病患無法對抗一般的感染，通常死於孩童時期。科學家使用反轉錄病毒（HIV屬於這類病毒）來治療這個疾病，它可以非常有效地把基因插入宿主的DNA，約有30個SCID孩童接受治療，超過90%治癒，比起骨髓移植的50%治癒率，這真是一大進展。

使用反轉錄病毒的風險是它可能把基因隨意插入宿主的DNA，破壞了其他基因而引起白血病，目前有五個病人發生這種併發症，其中四個已戰勝這種癌症。研究人員正在尋找降低白血病風險的方法。

雖然在美國市場上還沒有基因治療的產品，但是最近在帕金森氏症和李柏氏先天性黑矇症的研究上，得到了非常樂觀的結果。