基因治疗

基因治疗
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基因治疗，把一个新的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失或功能异常的基因。研究人员一般是利用病毒来携带这些遗传物质进入细胞，因为病毒就是演化成做这件事的，将自己的基因插入宿主的基因组中。

广义的基因治疗包括所有纠正、修复DNA缺陷的方法，从而达到疾病治疗的目的。

目录

发展历史

基因疗法在1990年第一次进行人体测试。医生可以采取体内或者体外治疗，前者是直接将携带基因的病毒注射到受损细胞所在区域，这个方法对于治疗帕金森氏症之类的疾病比较有效，因为只有大脑的一部份是作用目标。

90年代，科学家们已开始这样的尝试。上世纪90年代，四岁的阿香提患有重症联合免疫缺陷病（SCID），这是一种因为腺苷脱氨酶的基因缺陷导致的免疫系统几乎崩溃的罕见遗传病。美国的安德森医生和其他合作者，从阿香提体内提取白细胞，将正常的腺苷脱氨酶导入这些细胞，然后把基因改造后的白细胞重新输入病人体内，手术后的阿香提体内生产出了正常的腺苷脱氨酶。

阿香提的成功案例点燃了人们对于基因治疗的热情，之后多个国家多个科学家迅速投入到基因治疗的浪潮之中，很多人认为基因治疗的时代已经来临，一直到1999年，18岁的杰西在一项基因治疗临床试验中因为病毒载体引起的剧烈免疫反应不幸去世，给科学家们敲响了警钟，让人们重新审视基因治疗这项技术。

在此之后，基因治疗又出现了几例临床试验的失败，这些失败让基因治疗陷入了低潮期。一直到最近几年病毒载体安全性和有效性的不断改进，基因编辑技术的兴起等，基因治疗热度渐升。

2017年，更是被认为是基因治疗的突破之年，在这一年，两款CAR-T产品问世，同时来自Spark公司的具有跨时代意义的眼部罕见病基因治疗产品Luxturna获批在美国上市。

早期的体内基因治疗是利用腺病毒（一般感冒病毒的变种），但是它会启动身体的免疫反应。现今的研究人员则使用不会导致人类疾病的“腺相关病毒”。

在体外治疗中，研究人员会抽取病人的血液或者骨髓，分离出未成熟的细胞，接著将基因送入这些细胞，再重新注射到病人的血液中。这些细胞会移动到骨髓，在那边成熟并大量增殖，最终替换掉那些受损的细胞。研究人员希望可以找到替换病人所有骨髓或整体血液系统的方法，这可用于治疗镰状细胞贫血症，这个病会导致红血球变成新月状，阻碍了血液的流动。

体外基因治疗已经用来处理重症联合免疫缺陷（SCID）病患（又称为气泡宝宝）。SCID病患无法对抗一般的感染，通常死于孩童时期。科学家使用反转录病毒（HIV属于这类病毒）来治疗这个疾病，它可以非常有效地把基因插入宿主的DNA，约有30个SCID孩童接受治疗，超过90%治愈，比起骨髓移植的50%治愈率，这真是一大进展。

使用反转录病毒的风险是它可能把基因随意插入宿主的DNA，破坏了其他基因而引起白血病，目前有五个病人发生这种并发症，其中四个已战胜这种癌症。研究人员正在寻找降低白血病风险的方法。

虽然在美国市场上还没有基因治疗的产品，但是最近在帕金森氏症和李柏氏先天性黑蒙症的研究上，得到了非常乐观的结果。