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胚胎干细胞（Embryonic stem cell，ESCs，简称ES、EK或ESC细胞）是早期胚胎(原肠胚期之前)或原始性腺中分离出来的一类细胞，它具有体外培养无限增殖、自我更新和多向分化的特性。无论在体外还是体内环境，ES细胞都能被诱导分化为机体几乎所有的细胞类型。是一类具有多能性的干细胞。

1981年，英国剑桥大学遗传学部中，两个分别由马丁·埃文斯（Martin Evans）以及马修·考夫曼（Matthew Kaufman）率领的研究团队分别在体外建立了小鼠胚胎干细胞系。而胚胎干细胞这一术语则是由加州大学旧金山分校（UCSF）解剖学部的教授盖尔·马丁（Gail R. Martin）于当年12月的一篇论文中首次提出。1998年，威斯康星大学教授詹姆斯·汤姆森（James Thomson）等人成功建立了人胚胎干细胞系。2007年，马丁·埃文斯与另外两名科学家因“利用胚胎干细胞引入特异性基因修饰的原理上的发现”而获得当年诺贝尔生理学或医学奖。

胚胎干细胞被认为在再生医学、组织工程、药物实验等领域拥有广阔的应用前景，胚胎干细胞对发育生物学的基础研究也有很大助益。但是，因为道德、宗教与法律上的问题（比如目前分离胚胎干细胞的方法会无可避免地杀死胚胎），有关胚胎干细胞的研究（即治疗性克隆）在各国都受到了一定的限制。

简介

自1981年Evans和Kaufman首次成功分离小鼠ES细胞，国内外研究人员已在仓鼠、大鼠、兔、猪、牛、绵羊、山羊、水貂、恒河猴、美洲长尾猴以及人类都分离获得了ES细胞，而且已经证明小鼠ES细胞可以分化为心肌细胞、造血细胞、卵黄囊细胞、骨髓细胞、平滑肌细胞、脂肪细胞、软骨细胞、成骨细胞、内皮细胞、黑色素细胞、神经细胞、神经胶质细胞、少突胶质细胞、淋巴细胞、胰岛细胞、滋养层细胞等。人类ES细胞也可以分化为滋养层细胞、神经细胞、神经胶质细胞、造血细胞、心肌细胞等。ES细胞不仅可以作为体外研究细胞分化和发育调控机制的模型，而且还可以作为一种载体，将通过同源重组产生的基因组的定点突变导入个体，更重要的是，ES细胞将会给人类移植医学带来一场革命。

进一步说，胚胎干细胞 (ES细胞)是一种高度未分化细胞。它具有发育的全能性，能分化出成体动物的所有组织和器官，包括生殖细胞。研究和利用ES细胞是当前生物工程领域的核心问题之一。ES细胞的研究可追溯到上世纪五十年代，由于畸胎瘤干细胞(EC细胞)的发现开始了ES细胞的生物学研究历程。

目前许多研究工作都是以小鼠ES细胞为研究对象展开的，如：德美医学小组在去年成功的向试验鼠体内移植了由ES细胞培养出的神经胶质细胞。此后，密苏里的研究人员通过鼠胚细胞移植技术，使瘫痪的猫恢复了部分肢体活动能力。随着ES细胞的研究日益深入，生命科学家对人类ES细胞的了解迈入了一个新的阶段。在98年末，两个研究小组成功的培养出人类ES细胞，保持了ES细胞分化为各种体细胞的全能性。这样就使科学家利用人类ES细胞治疗各种疾病成为可能。然而，人类ES 细胞的研究工作引起了全世界范围内的很大争议，出于社会伦理学方面的原因，有些国家甚至明令禁止进行人类ES细胞研究。无论从基础研究角度来讲还是从临床应用方面来看，人类ES细胞带给人类的益处远远大于在伦理方面可能造成的负面影响，因此要求展开人类ES细胞研究的呼声也一浪高过一浪。 目前许多研究工作都是以小鼠ES细胞为研究对象展开的，如：德美医学小组在去年成功的向试验鼠体内移植了由ES细胞培养出的神经胶质细胞。此后，密苏里的研究人员通过鼠胚细胞移植技术，使瘫痪的猫恢复了部分肢体活动能力。随着ES细胞的研究日益深入，生命科学家对人类ES细胞的了解迈入了一个新的阶段。在98年末，两个研究小组成功的培养出人类ES细胞，保持了ES细胞分化为各种体细胞的全能性。这样就使科学家利用人类ES细胞治疗各种疾病成为可能。然而，人类ES 细胞的研究工作引起了全世界范围内的很大争议，出于社会伦理学方面的原因，有些国家甚至明令禁止进行人类ES细胞研究。无论从基础研究角度来讲还是从临床应用方面来看，人类ES细胞带给人类的益处远远大于在伦理方面可能造成的负面影响，因此要求展开人类ES细胞研究的呼声也一浪高过一浪。

生物学特性

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形态学特征

ES细胞具有与早期胚胎细胞相似的形态结构，细胞核大，有一个或几个核仁，胞核中多为常染色质，胞质胞浆少，结构简单。体外培养时，细胞排列紧密，呈集落状生长。用碱性磷酸酶染色，ES细胞呈棕红色，而周围的成纤维细胞呈淡黄色。细胞克隆和周围存在明显界限，形成的克隆细胞彼此界限不清，细胞表面有折光较强的脂状小滴。细胞克隆形态多样，多数呈岛状或巢状。小鼠ES细胞的直径7 μm～18 μm，猪、牛、羊ES细胞的颜色较深，直径12 μm～18 μm。

功能

胚胎干细胞具有多能性(Pluripotency)，特点是可以通过细胞分化(Cellular differentiation)成多种组织(所有组织，包括生殖系细胞)的能力，但无法独自发育成一个个体(利用四倍体融合技术可以得到完全由所用ES细胞发育而来的个体)。它可以发育成为外胚层、中胚层及内胚层三种胚层的细胞组织。 天然胚胎里的干细胞是一种"全能"细胞，可以分化成所有类型的细胞。

临床实验

2009年1月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一项I期临床试验，该试验将分化自胚胎干细胞的寡突胶细胞（oligodendrocyte，一种中枢神经系统中的细胞）移植入脊髓损伤的患者体内。这是世界首例应用人胚胎干细胞的临床实验，该项研究由加州大学尔湾分校（UCI）的汉斯‧柯尔斯特德（Hans Keirstead）及他的同事们主持，迈克尔·D·维斯特博士（Michael D. West, Ph.D）创立的加州门洛帕克杰龙公司（Geron Corporation）为这项研究提供资助。此前用大鼠进行的研究表明，脊髓损伤的大鼠接受由人胚胎干细胞分化成的寡突胶细胞移植7天后，运动能力得到了一定恢复。这一疗法的I期临床试验计划征募8到10名截瘫病人，他们都是在试验开始前两周以内受伤的，因为细胞需要在瘢痕组织开始生长前注射。研究者强调，即使注射了这种细胞，基本上也不可能完全恢复病人的运动能力。该阶段的试验旨在测试该疗法的安全性，如果进展顺利，下一步他们将会让病情更严重的患者试用这一疗法。2009年8月，FDA下令暂停这项试验，因为一部分接受这种疗法的大鼠在显微镜下观察到长出了囊肿。2010年7月30日，这项研究获许继续进行。2010年10月，研究者在亚特兰大的牧者中心（Shepherd Center）对第一名病人施行了该疗法。2011年11月，杰龙公司宣布因为财政上的原因，暂停这项研究以及相关试验，但会继续观察已接受治疗的患者。同时，他们希望能够找到合作伙伴以继续这项研究。2013年，由迈克尔D.维斯特博士领导并继承所有杰龙公司干细胞资产的BioTime公司，宣布重启此前杰龙公司暂停的临床研究。

应用前景、法律法规与挑战

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胚胎干细胞具有相当大的分化潜能，这使得胚胎干细胞可以分化为人体的各种细胞、组织，乃至器官。这使得胚胎干细胞在组织工程与再生医学领域拥有巨大的应用前景。另外，胚胎干细胞也是发育生物学研究以及药物试验的良好材料，利用胚胎干细胞技术产生的基因敲除小鼠、转基因小鼠对生物医学研究也有重要作用。研究人员已能够诱导胚胎干细胞分化为NK细胞和骨髓组织。另外，研究人员已经能诱导胚胎干细胞分化为产生胰岛素的细胞。这为糖尿病的治疗带来了希望。亦有研究者试图诱导胚胎干细胞分化为产生多巴胺的细胞，以治疗帕金森综合症。目前，使用胚胎干细胞的细胞替代疗法主要面临的挑战有：如何克服因基因型不同而可能产生的免疫排异反应、如何产生足够数量的细胞、如何诱导干细胞产生一个完整的器官、植入后的细胞、组织或器官如何与周围的组织融合，以及如何剔除未分化的干细胞，以免这些细胞一同移入患者体内，形成肿瘤。

另外，胚胎干细胞亦可以用于干细胞治疗中。例如，利用基因工程技术将特定具有治疗效果的基因导入胚胎干细胞中，再诱导这些胚胎干细胞分化为目标细胞。再将这些工程细胞导入患者体内，可达到治疗疾病的目的。

胚胎干细胞良好的分化、增殖潜能使其成为药物安全性以及药效试验的良好材料。目前，已经有使用胚胎干细胞分化而成的心肌细胞测试药物对心脏毒性的案例。未分化的胚胎干细胞也可以用于药物对发育毒性等的药物毒理研究）、非洲国家（除南非）都对胚胎干细胞研究施加较大的限制。

欧盟内部的国家对干细胞研究的态度截然不同。瑞典、芬兰、比利时、希腊、英国、丹麦和荷兰等国目前允许人类胚胎干细胞的研究（其中英国对胚胎干细胞研究的限制尤其少），但这类研究在德国、奥地利、爱尔兰、意大利和葡萄牙等国却仍然是非法的。

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