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全球首个布鲁顿氏酪氨酸激酶

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 '''全球首个布鲁顿氏酪氨酸激酶'''全球首个布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂药物-伊布替尼(亿珂®),慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(以下简称CLL/SLL)是一种恶性血液病 <ref>[https://www.sohu.com/a/540767035_99928533 恶性血液病能活十年吗?] ,搜狐,2022-04-24</ref> ,中老年发病多见,以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征。该疾病是西方国家最常见的成人白血病类型,每年发病率为4/100,000, 在亚洲人群中该疾病相对较少见,年龄校正的年度发病率低于0.5/100,000。CLL/SLL的临床表现、病理特征、分子和细胞遗传特征在中国与西方相同。
对于需要治疗的、年轻或体质较好的CLL/SLL患者,化学免疫治疗(CIT)是标准的治疗方案;但是老年患者以及出现合并症的患者常常无法耐受。与一线治疗相比,复发/难治性患者的预后更差。有17p13.1染色体缺失(del 17p)的患者,或者经含嘌呤类似物方案治疗后无法获得缓解或短期缓解的患者,接受现有的标准治疗后,往往疗效较差。中国的该部分患者治疗选择有限,迫切需要有新的有效的治疗手段。
华氏巨球蛋白血症(以下简称WM)是一种B淋巴细胞增殖性疾病,以淋巴浆细胞浸润骨髓同时伴血清出现单克隆性免疫球蛋白M(IgM)为特点。WM属于世界卫生组织(WHO)分类系统定义的非霍奇金B细胞淋巴瘤(NHL)类别的淋巴浆细胞淋巴瘤(LPL)亚型,病程惰性。
WM是一种孤儿药适应症,占血液恶性肿瘤的1-2%。WM的总发病率百万分之三/年,每年在美国(US)确诊约1500例新病例,但目前在中国还没有相应的流行病学 <ref>[https://history.sohu.com/a/673398907_121687424 流行病学为何如此重要?],搜狐,2020-04-29</ref> 数据。
目前在中国,WM患者最常接受的是利妥昔单抗单药治疗或与化疗联合治疗。这些治疗方案已经显示出一定效果,但目前WM仍被认为无法治愈,且并没有标准的治疗方案。用于复发性WM的治疗方案在二线和三线治疗中显示的无进展生存期仅为16-24个月。因此迫切需要一种更有效的治疗方案,能提供长期疾病控制同时减少毒性。
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