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海芮思艾度硫酸酯酶β注射液（海芮思）,黏多糖貯積症Ⅱ型(MPSⅡ，也/稱亨特綜合徵）是一種X染色體連鎖隱性疾病，由溶酶體酶艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)缺乏引起MPSⅡ患者由於IDS缺乏或不足，糖胺聚糖(GAG)在多種細胞的溶酶體中逐漸積累，導致細胞充血、器官腫大、組織破壞及系統功能障礙。

艾度硫酸酯酶β可提供外源性DS供細胞溶酶體攝取，該酶寡糖鏈上的甘露糖-6-磷酸(M6P)可與細胞表面的M6P受體結合，進入細胞溶酶體分解代謝積累的GAG。

藥代動力學

Ⅲ期研究中對既往未/接受過ERT治療的亨特綜合徵患者進行的雙盲、隨機化、活性對照研究，收集了由12名患者組成的試驗組(Hunterase)的藥代動力學數據。每周一次靜脈內給予0.5mg/kg的Hunterase，持續52周(共13個周`期)，並在訪視2(周期1D1)和訪視26(周期7D1)給藥前即刻、開始輸注後5

分鐘、1、2、6、8、12、24、48小時採集血液以評估藥代動力學(共9個採血點)。使用抗原特異性ELISA測定法定量測定艾度硫酸酯酶β的血清濃度。

該案例的創新性與優勢

海芮思®是由GCPharma開發的重組人艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）酶替代療法。MPSⅡ是一種罕見的、可致殘甚至導致死亡的遺傳性疾病，收錄於中國《第一批罕見病目錄》。由於患者溶酶體酶中的IDS缺失或缺乏，導致體內的兩種黏多糖無法降解代謝而逐漸積聚，並隨尿排出。隨着沉積的增多，引起組織功能障礙、器官衰竭和患者預期壽命縮短。臨床表現為發育遲緩、面容粗陋、多發性骨骼畸形、關節攣縮、疝氣、肝脾腫大、聽力喪失、心臟瓣膜病、肥厚型心肌病、阻塞性睡眠呼吸暫停以及限制性肺病等。該病屬於伴性隱性遺傳，患病者均為男性，患病率為1.3/10萬新生男孩。重型MPSII患者最多可以存活10年至20年，輕型患者通常可以存活到中年。

據2020年5月發布的《從黏多糖貯積症剖析中國罕見病患者生存現狀》報告稱，由於國內缺乏有效的酶替代治療藥物，41%的黏多糖貯積症患者在確診後未接受任何治療，47%的患者只能對症治療，甚至有8.95%的患者為了接受有效藥物的治療而遠走海外。

海芮思®是北海康成在中國成功商業化的第一個罕見病藥物，是國內首個治療亨特綜合徵的酶替代療法，其顯著的療效和安全性無疑為中國MPSII患者提供了一種可靠的治療選擇。